Article paru le 12/07/2013

Voilà quelques années, tous les espoirs se portaient sur la thérapie génique pour soigner les personnes atteintes de maladies génétiques incurables. Malheureusement, des écueils et des échecs gravissimes ont un peu douché les ambitions des scientifiques. En effet, certains bébés traités ont par la suite développé une leucémie du fait de l'inactivation non désirée d'un gène, causée par la thérapie.

Les chercheurs n'ont pas baissé les bras pour autant. Et en Italie, les résultats de deux études menées à l'hôpital San Raffaele de Milan et financées par l'argent du Téléthon montrent qu'il faut y croire. Pour l'heure, six enfants atteints de maladies génétiques rares et traités depuis au moins deux ans par thérapie génique semblent bien se porter, et les symptômes de leurs troubles respectifs ont fortement reculé, voire disparu.

Des maladies génétiques rares et mortelles enfin traitées

Trois d'entre eux souffrent du syndrome de Wiskott-Aldrich (SWA). À cause d'une copie défaillante du gène Was, retrouvé sur le chromosome X, ces patients souffrent d'une immunodéficience forte qui les oblige à vivre dans des bulles stériles pour éviter qu'ils succombent à des maladies normalement bénignes, contre lesquelles ils ne peuvent se défendre.

Les autres sont quant à eux touchés par une leucodystrophie métachromatique, qui se caractérise par l'accumulation de sulfate de cérébroside au niveau du système nerveux, du fait là encore d'un gène défaillant. Entre un et deux ans, les neurones dégénèrent et les enfants perdent progressivement leurs capacités motrices et cognitives, les conduisant à une mort précoce.